Лондонские врачи стали первыми в мире, кто вылечил слепоту у детей, рожденных с редким генетическим заболеванием, с помощью новаторской генной терапии, рассказывает 21 февраля газета The Guardian. У детей был врожденный амавроз Лебера (LCA) — тяжелая форма дистрофии сетчатки, которая приводит к потере зрения из-за дефекта в гене AIPL1.
Они были официально признаны слепыми от рождения. Но после того, как врачи ввели здоровые копии гена в их глаза с помощью лапароскопической операции, которая заняла всего 60 минут, четверо детей теперь могут видеть фигуры, находить игрушки, узнавать лица своих родителей, а в некоторых случаях даже читать и писать. «Результаты лечения этих детей чрезвычайно впечатляющи и демонстрируют способность генной терапии изменять жизнь», — прокомментировал профессор Мишель Михаэлидис, профессор офтальмологии в Институте офтальмологии Калифорнийского университета. «Впервые у нас появилось эффективное средство для лечения самой тяжелой формы детской слепоты и потенциальный сдвиг парадигмы лечения на самых ранних стадиях заболевания». Операции были проведены в 2020 году в лондонской больнице Great Ormond Street. Здоровые копии гена AIPL1, содержащегося в безвредном вирусе, были введены в сетчатку — светочувствительный слой ткани в задней части глаза. Этот ген жизненно важен для функционирования фоторецепторов, светочувствительных клеток сетчатки, которые преобразуют свет в электрические сигналы, которые мозг интерпретирует как зрение. Препарат вводился только в один глаз пациента, чтобы избежать возможных проблем с безопасностью. Затем дети находились под наблюдением в течение пяти лет. Результаты были опубликованы в журнале The Lancet, сообщает газета. glavno.smi.today
Свежие комментарии